Пациенты, получившие одноразовую инфузию для редактирования генов, показали устойчивое улучшение генетического расстройства, которое при отсутствии лечения может привести к смертельному отеку. Уолл-стрит, однако, отвергла хорошие новости.
Результаты пятничного исследования Фазы 1 обнадеживают новости для генетической медицины и для разработчиков лечения
Акции Intellia упали на 16% в пятницу утром, а во второй половине дня упали на 7% до 63.90 доллара, хотя такие поклонники, как аналитик RBC Capital Markets Лука Исси, сочли исследование на ранней стадии хорошим результатом.
Продажи ударили по всем разработчикам лекарств Crispr.
CRISPR Therapeutics
(CRSP) упали в цене на 7%.
Эдитас Медицина
(EDIT) акции упали на 11%. Caribou Biosciences (CRBU) упала на 13%, в то время как
Лучевая терапия
упал 8%. Редактирование генов Crispr Лечение может внести необратимые изменения в нашу ДНК, нацелившись на определенные гены, а затем отключив их или переписав опасные участки их генетических инструкций.
Отвечая на вопрос о распродажах на Уолл-стрит, представитель Intellia сказал, что биотехнология не может объяснить «каждое колебание цен на акции».
«Но новости явно хороши для Интеллии и для пациентов, которых Интеллия надеется обслуживать», - сказал представитель.
Промежуточные результаты Фазы 1, объявленные Intellia на Берлинской медицинской конференции в пятницу утром, предоставили первые данные о потенциальном постоянном лечении наследственного ангионевротического отека — состояния, при котором неправильно записанный ген в клетках печени вырабатывает белок, который вызывает опасный отек по всему телу.
У шести пациентов однократное лечение снизило уровень проблемного белка в крови более чем на 90% — более глубокий эффект, чем при хроническом приеме одобренного препарата Тахзиро, разработанного
Ионис Фармасьютикалс
(IONS) и продается
Такеда Фармацевтическая
(ТАК). Приступы отеков также уменьшились.
Результаты ангионевротического отека были такими же хорошими, как Исси из РБК назвал результат «голубого неба» в предварительной записке в четверг. Он надеялся, что такие результаты могут поднять акции Intellia выше 85 долларов. Его 12-месячная целевая цена составляет 150 долларов.
В беседе с Баррон В пятницу, услышав от компании и инвесторов, Исси сказал, что некоторое пятничное падение акций может отражать хедж-фонды, «продающие на новостях», после предыдущего роста акций Intellia в преддверии ожидаемых хороших новостей. Были некоторые тревожные данные, отмечает он, показывающие сильно повышенные ферменты печени у одного пациента. Аффекты утихли, но инвесторы с недоверием относятся к новым методам генной инженерии.
В пятницу Intellia также объявила о хороших долгосрочных результатах другого исследования фазы 1 лечения, которое она разрабатывает в сотрудничестве с
Регенерон Фармасьютикалс
(
REGN
). Эта инфузия Crispr выбивает ген-изгой в клетках печени, чей ядовитый продукт повреждает сердце или нервы, вызывая заболевание, известное как транстиретиновый амилоидоз или ATTR. У 12 пациентов лечение вызвало более чем 90-процентное снижение уровня ядовитого белка, вырабатываемого геном-мошенником в их клетках печени. Некоторых пациентов измеряли в течение шести месяцев, и результаты сохранялись.
Одноразовое лечение Crispr для ATTR, похоже, готово конкурировать с хроническим медикаментозное лечение Онпатро от
Алнилам Фармасьютикалз
(ALNY), или Vyndaqel на 2 миллиарда долларов в год от
Pfizer
(ПФЭ). Успешные результаты испытаний, о которых сообщила в этом году компания Alnylam, привели к резкому увеличению ее запасов.
Акции Regeneron в пятницу не изменились, несмотря на распродажи акций Intellia.
Во время телефонного разговора в пятницу утром перед открытием фондового рынка официальные лица Intellia с радостью обсудили свои планы по переходу ко второй фазе контролируемых испытаний исследования ATTR. Генеральный директор Джон Леонард назвал результаты подтверждением модульного подхода компании к терапии Crispr, благодаря которому она может сбивать различные гены-изгои, просто изменяя бит направляющей РНК в своих продуктах.
Исси из РБК посетовал в пятничной заметке, что распродажа акций Intellia не имеет особого смысла. «Мы покупатели, поскольку считаем, что [Intellia] — лучшее имя для редактирования генов в этой области», — заявил он.
Напишите Биллу Альперту на [электронная почта защищена]