Биотехнология часто была одной из самых популярных отраслей в Отчет MoneyShow Top Picks, наш ежегодный опрос ведущих консультантов по информационным бюллетеням страны. Доклад этого года не является исключением; вот набор из шести любимых биотехнологических идей на предстоящий год.
Джо Коттон, Говоря техническим языком Коттона
Маниоковые науки (SAVA) — клиническая биотехнологическая компания с высокими рисками и высокими вознаграждениями; ее флагманским кандидатом на лекарство является Симуфилам — лекарство от болезни Альцгеймера, которое в настоящее время проходит третью фазу испытаний. Что делает этот препарат таким интересным, так это то, что Симуфилам, по-видимому, улучшает когнитивные функции у пациентов с болезнью Альцгеймера, а не только замедляет прогрессирование заболевания. Если он будет одобрен, он легко может стать лекарством стоимостью в несколько миллиардов долларов.
В августе 2021 года юридическая фирма, представляющая допущенных коротких продавцов, подала гражданскую петицию в FDA США с просьбой прекратить клинические испытания Симуфилама Cassava, утверждая, среди прочего, манипулирование данными в научных статьях, написанных учеными Cassava, в том числе в статье 2005 года. неврология статьи.
В результате цена акций упала со 120 до 40 долларов. неврология повторно изучили исходные данные для статьи и в декабре 2021 года заявили, что не нашли никаких доказательств, подтверждающих утверждения о манипулировании данными.
Заявления, хотя и явно ложные, на некоторое время бросили тень на акции. Но сейчас акции ведут себя хорошо, и мы ожидаем, что они продолжат уверенный рост. Вот катализаторы дальнейшего роста:
Компания включила около 650 пациентов в два исследования фазы 3 и планирует включить в общей сложности 1,750 пациентов с болезнью Альцгеймера легкой и средней степени тяжести в два исследования Симуфилама. Ожидается, что результаты текущей клинической программы фазы 2 будут опубликованы в середине 3 года.
Компания также объявила о завершении открытого исследования Симуфилама примерно у 200 пациентов, целью которого была оценка безопасности длительного применения препарата и измерение когнитивных изменений в течение 12 месяцев. Результаты могут быть объявлены ориентировочно в конце 2022 года.
Инсайдеры, по-видимому, считают, что Simufilam работает, потому что два директора потратили свои кровно заработанные деньги на покупку акций в августе 2022 года. Директор Ричард Барри купил 36,159 23.79 акций по цене 860,223 доллара за 100,000 20.69 доллара. А директор Сэнфорд Робинсон купил 2,069,000 XNUMX акций по цене XNUMX доллара на общую сумму XNUMX XNUMX XNUMX долларов. Когда директора компании покупают акции своей компании, это большой плюс, внушающий доверие.
Нам нравятся акции. Если Simufilam получит одобрение, акции могут вырасти намного выше. Но имейте в виду, что это компания, специализирующаяся на одном препарате, и ее акции могут упасть до $1.00, если ей не удастся получить одобрение на препарат.
Майк Синтоло, Кэбот Top Ten Trader
Нейрокринные бионауки
Несмотря на редкость, препарат пользуется большим спросом: ожидаемый доход в этом году составит 1.4 миллиарда долларов, что на 30% больше, чем в прошлом году, и, что более важно, руководство видит массу возможностей только в своей основной области, где более половины миллионов невыявленных пациентов только в США (по оценкам, только 15% из них имеют диагноз и получают лечение), поэтому существует вероятность того, что продажи Ingrezza со временем легко удвоятся.
У Neurocrine также есть еще один нишевый продукт, который, вероятно, скоро появится на рынке — он подал заявку на одобрение валбеназина (вероятное одобрение в начале следующего года), который лечит другое заболевание, вызывающее непроизвольные движения (побочный эффект Хантингтона), от которого страдают около 25,000 XNUMX человек.
Этим двум компаниям следует поддерживать рост показателей: аналитики прогнозируют, что в следующем году выручка вырастет на 20%, а прибыль достигнет почти $4 на акцию – и все это при том, что превосходный портфель акций компании продолжает развиваться. Мы считаем, что все готово для того, чтобы медицина и биотехнологии могли возглавить следующий прогресс, и NBIX выглядит одним из лидеров в этой группе.
Рич Морони, Прогнозы теории Доу
Медленно растущая экономика США уязвима перед негативными потрясениями, особенно в условиях, когда ожидается, что мировая экономика столкнется с трудностями. Тем не менее, у нас по-прежнему есть фавориты для получения прибыли в будущем году, такие как Vertex Pharmaceuticals
Самый крупный продукт биотехнологической фирмы, Трикафта, лечит большинство из 83,000 86 пациентов с муковисцидозом в Северной Америке, Европе и Австралии. На долю Трикафты приходится XNUMX% продаж продукции Vertex, однако руководство ожидает еще больших успехов в будущем.
Компания продолжает добиваться одобрения препарата Трикафта для лечения различных типов пациентов с муковисцидозом. Vertex утверждает, что благодаря усилиям по стимулированию других стран к возмещению расходов на лечение препарат потенциально может вылечить 90% больных муковисцидозом во всем мире.
Следует признать, что ставка на один продукт для получения такого большого дохода увеличивает риск для акций. Но Трикафта пользуется преимуществом первопроходца и в настоящее время сталкивается с ограниченной конкуренцией на рынке муковисцидоза.
Vertex семь лет подряд добилась роста продаж не менее чем на 22%, а операционная прибыль выросла как минимум на 24% в каждый из пяти лет с тех пор, как компания стала прибыльной.
Мы считаем, что Трикафте еще есть куда расти. Кроме того, компания разрабатывает методы лечения других заболеваний, включая генетическое заболевание, называемое дефицитом альфа-1-антитрипсина и серповидноклеточную анемию. Лекарства, находящиеся в разработке, не всегда оказываются успешными, но этот проект выглядит многообещающе.
Мой лучший выбор для спекулятивных инвесторов на предстоящий год: МаннКинд (MNKD) — акции, которые я выбрал в качестве фаворитов на протяжении последних нескольких лет. MannKind в настоящее время сохраняет за собой все права на свой ведущий продукт Afrezza — ингаляционную форму инсулина для диабетиков как 1-го, так и 2-го типа; компания продолжает вторгаться на эти рынки против «большой тройки» производителей инсулина.
MannKind теперь имеет на рынке второй продукт, а также имеет лицензионное соглашение со своим партнером по проекту, Объединенная Терапия (УТПЧ). Этот продукт (Tyvaso DPI) присутствует на рынке всего несколько месяцев, но уже демонстрирует признаки того, что становится блокбастером. MannKind не только получает оплату за производство продукта (плюс небольшую наценку) для United Therapeutics, но также получает роялти со всех продаж продукта.
MannKind также недавно приобрела V-Go, небольшую компанию, которая уже присутствует на рынке диабета. Кроме того, частная компания Receptor Life Sciences лицензировала принадлежащую ей систему доставки лекарств «Техносфера» на разработку каннабиноидных продуктов для лечения эпилепсии и тревоги.
Хотя продукты, разрабатываемые Receptor Life, появятся на рынке еще через несколько лет, они представляют собой потенциал для дополнительных поэтапных выплат и гонораров по мере прохождения процесса клинических испытаний (и, постучать по дереву, коммерциализации в конце указанного периода). процесс).
Я считаю, что еще есть много возможностей для роста, прежде чем акции, наконец, вернутся к чему-то, более близкому к справедливой стоимости. В результате инвесторам рекомендуется проявлять терпение в отношении фиксации прибыли, если/когда они увидят, что акции начинают расти. Как и в течение ряда лет, MNKD считается очень сильной покупкой по цене ниже 5 долларов и покупке по цене ниже 10 долларов.
Анавекс (AVXL) — биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой новых потенциальных лекарств для лечения заболеваний центральной нервной системы с весьма обнадеживающими результатами при лечении болезней Альцгеймера, Паркинсона и синдрома Ретта.
Большой новостью для Anavex стала публикация предварительных данных 508 пациентов, плацебо-контролируемого, двойного слепого, 48-недельного, фазы 2b/3 исследования ANAVEX 2-73 (бларкамезин или A2-73) болезни Альцгеймера, в котором тестировались 3 равные когорты. с плацебо — пероральные дозы 30 мг или 50 мг.
Прежде всего я должен отметить две очень важные вещи:
1) Произошла задержка в получении данных из одного из центров испытаний, в результате чего компания получила данные от сторонней компании, занимающейся статистическим анализом, всего за 1 день до запланированного представления на конференции CTAD по борьбе с болезнью Альцгеймера. Таким образом, это ограничивало то, что компания могла точно сообщить в то время.
2) Некоторые из лучших результатов предыдущего исследования были получены при дозе 50 мг. когорте, в то время как 30 мг почти не помогали. Однако ВЕСЬ анализ, представленный недавно, был предназначен для сочетании Пациенты, получавшие дозу 30+50 мг, как одна группа, что снижает эффективность результатов.
Таким образом, предстоящие результаты должны быть еще лучше, когда компания сама сообщит о когорте препаратов в дозе 50 мг. Первичными конечными точками были снижение снижения когнитивных функций (ADAS-COG) и повседневной активности (ADCS-ADL) через 48 недель.
По этому поводу компания заявила: «Исследование Anavex 2-73 (бларкамезин) достигло первичных и ключевых вторичных конечных точек, демонстрируя статистически значимое снижение клинического снижения по глобальным когнитивным и функциональным шкалам в клиническом исследовании пациентов с ранней болезнью Альцгеймера». (базовый показатель MMSE 20–28).
И более того: «Лечение ANAVEX®2-73 статистически значимо снижало снижение когнитивных функций, измеренное с помощью ADAS-Cog, по сравнению с плацебо в конце лечения на 45% (р=0.033)».
Это наиболее значимый и точный результат, опубликованный на данный момент для этого исследования, поскольку он был значительно лучше, чем у Biogen.
Тем не менее, скромные результаты Леканемаба заставили эти две компании за одну ночь увеличить рыночную капитализацию на 20 миллиардов долларов. Большинство наблюдателей считают, что результаты фазы 3 открывают путь к вероятному одобрению FDA. Однако в исследовании фазы 45b/27 препарат Анавекс с большим отрывом превзошел леканемаб (замедление на 2% против 3%).
Но вот в чем дело… Препарат Биогена требует внутривенной инфузионной терапии. и периодические МРТ для проверки наличия отека и кровотечения головного мозга (два неприятных побочных эффекта леканемаба), в то время как A2-73 является пилюля и не требует периодических МРТ, огромный преимущество, даже если не учитывать, что А2-73 работал better.
Хотя уже опубликованные данные превосходят данные по леканемабу, как только появятся когортные данные по монотерапии 50 мг, результаты должны быть значительно лучше, чем для объединенной группы. И еще лучше для тех 85%, несущих нормальный ген SigmaR1, а также для APOE2 и 3 пациентов. (По-прежнему большой целевой рынок.) Поэтому я думаю, что данные на данный момент обнадеживают, но лучший новости еще впереди, и акции остаются фаворитами на 2023 год.
Технологии модуляции Axonics (AXNX) — небольшая компания в области медицинских технологий с большим будущим. Компания по производству медицинского оборудования с рыночной капитализацией в 3.4 миллиарда долларов специализируется на лечении недержания мочевого пузыря и кишечника. Конечно, это не гламурные вещи. Я, конечно, регулярно слышу жалобы по этим вопросам в своей медицинской практике. Но это реальная проблема здравоохранения, которая наконец-то нашла действенное решение.
Учтите тот факт, что, согласно исследованию CDC 2014 года, у 51% лиц старше 65 лет, не находящихся в специальных учреждениях в США, был тот или иной эпизод недержания кишечника или мочевого пузыря. У многих развиваются хронические проблемы, которые могут привести к частым инфекциям и ухудшению основных заболеваний.
Заболевание чаще встречается у женщин, чем у мужчин. И это влияет на его страдальцев как физически, так и психологически. Возможно, наиболее важным фактом, который следует учитывать, является то, что по мере старения населения и увеличения числа хронических заболеваний, таких как диабет, растет и заболеваемость недержанием.
У компании есть двойная стратегия: два продукта, которые оказывают огромное влияние на людей, страдающих недержанием. Одним из них является сакральный стимулятор — электронный имплант, который посылает импульсы к нервам, которые контролируют мышечный тонус и регулируют способность мочевого пузыря сокращаться, тем самым уменьшая недержание.
Другой представляет собой имплантируемый постоянный гель, который помещается в стенку уретры и увеличивает объем ослабленных мышц и, таким образом, уменьшает или предотвращает подтекание. Продажи обоих продолжают стабильно расти. В настоящее время компания нерентабельна, но на ее балансе имеется достаточно денежных средств. (Для раскрытия: Джо Дуарте владеет акциями AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/