Производитель лекарства от болезни Альцгеймера Leqembi ожидает полного одобрения FDA этим летом

Японский производитель лекарств Эйсай ожидает, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов полностью одобрит этим летом свой препарат Лекемби для лечения болезни Альцгеймера, что расширит доступ к дорогостоящему новому антителу в рамках программы Medicare.

Генеральный директор США Иван Ченг сказал, что FDA, которое предоставило ускоренное разрешение в январе, может дать полное одобрение уже в июле, если компания получит ускоренную «приоритетную проверку» для демонстрации значительного улучшения в лечении ранней болезни Альцгеймера.

«Мы буквально говорим примерно о пяти месяцах, поэтому мы срочно переходим к CMS прямо сейчас», — сказал Ченг в интервью CNBC в четверг. Центры услуг Medicare и Medicaid — это федеральное агентство, которое будет определять, насколько широко Leqembi, который Eisai оценивает в 26,500 XNUMX долларов в год, покрывается для пациентов с диагнозом ранней болезни Альцгеймера.

Компания, разработавшая препарат с Биоген, ожидается, что 100,000 2026 человек получат ранний диагноз болезни Альцгеймера и получат право на лечение по Лекемби к XNUMX году, хотя число недиагностированных людей почти наверняка выше.

По оценкам Ассоциации Альцгеймера, более 2,000 человек в возрасте 65 лет и старше из-за болезни ежедневно прогрессируют от легкой до умеренной деменции, что делает их непригодными для лечения по Лекемби.

Ранний Альцгеймер обычно поражает людей в возрасте 65 лет и старше, вызывая когнитивные нарушения и другие проблемы. Лекемби показал многообещающие результаты в замедлении прогрессирования заболевания в этой популяции, но он сопряжен с риском отека мозга и кровотечения.

В апреле 2022 года Medicare опубликовала руководство, которое ограничивает покрытие лекарств от болезни Альцгеймера, таких как Leqembi, которые используют лечение антителами для воздействия на бляшку, вызывающую заболевание. В соответствии с текущим статусом ускоренного утверждения Eisai Medicare будет покрывать только расходы людей, участвующих в клинических испытаниях, одобренных FDA или Национальными институтами здравоохранения.

Эйсай имеет завершил третью фазу испытаний и больше не принимает пациентов. Это означает, что лекарство в настоящее время недоступно для большинства, кроме очень богатых. Чунг сказал, что компании не известно о каких-либо пациентах, которым прямо сейчас удалось застраховать Лекемби через Medicare.

Даже если она получит полное одобрение в рамках процесса «приоритетной проверки» FDA, Medicare все равно может ограничить покрытие пациентами, участвующими в исследованиях, одобренных CMS, агентством, которое управляет федеральными программами медицинского страхования Medicare и Medicaid.

Компания подала все данные третьего этапа вместе с заявкой на полное одобрение в январе и должна получить ответ от FDA в марте о том, примет ли агентство ее заявку. Если агентство решит рассмотреть заявление Лекемби в приоритетном порядке, оно может вынести окончательное решение в течение шести месяцев.

Бенефициары Medicare, которые соглашаются участвовать в научных исследованиях, поддерживаемых CMS, которые шире, чем клинические испытания, получат страховое покрытие, если Leqembi получит полное одобрение. Но вполне возможно, что CMS может согласиться на еще более широкое освещение, возможно, без ограничений, если агентство определит, что существует высокий уровень доказательств, подтверждающих лечение, сказал Чеунг.

«При высоком уровне доказательств… ограничения должны быть очень ограниченными или, может быть, даже не иметь ограничений, и это позиция Эйсай», — сказал Чунг. «Мы считаем, что бенефициары Medicare должны иметь беспрепятственный, широкий и простой доступ к Leqembi, потому что данные соответствуют этим критериям», — сказал он.

Если Medicare продолжит ограничивать покрытие, люди в сельских районах окажутся в невыгодном положении, поскольку медицинские учреждения и университеты в значительной степени сосредоточены в крупных городах.

В этом месяце более 70 членов Конгресса призвали министра здравоохранения Ксавьера Бесерру и администратора CMS Чикиту Брукс-Ласур ослабить ограничения на покрытие для Лекемби, чтобы обеспечить больший доступ по всей Америке.

«Пациенты, семьи и лица, осуществляющие уход, проживающие в сельских и недостаточно обслуживаемых районах, должны иметь равные возможности для доступа к лечению», законодатели написали. «Это огромное физическое и финансовое бремя для бенефициаров Medicare проводить бесчисленные часы в поездках в ограниченное количество исследовательских институтов, в которых проводятся испытания».

Если все пойдет в соответствии с ожиданиями Эйсаи, FDA предоставит полное одобрение, а CMS обеспечит неограниченное покрытие Leqembi. В этом сценарии Эйсаи ожидает, что около 100,000 XNUMX пациентов с ранней диагностированной болезнью Альцгеймера будут иметь право на третий год внедрения препарата. Эйсаи сказал, что на заводе Biogen в Швейцарии достаточно производственных мощностей.

Но Чунг сказал, что основная проблема с развертыванием Leqembi заключается в том, что врачи не ориентированы на диагностику ранней болезни Альцгеймера, потому что существует так мало методов лечения. По словам Ченга, CMS также необходимо обеспечить широкое возмещение расходов на диагностические тесты. К ним относятся ПЭТ-сканирование, которое в настоящее время ограничено одним разом на всю жизнь, и анализы спинномозговой жидкости, стоимость которых возмещается по низкой ставке, по данным компании. 

«Каждый раз, когда вам приходится применять новую диагностическую процедуру, это займет некоторое время», — сказал Чунг. «Необходимо возместить расходы на эти диагностические процедуры, и радиологи и поставщики медицинских услуг по всей стране должны начать это делать. И есть период времени, который требуется людям, чтобы освоиться в том, как это делать», — сказал он.

По словам Ченга, около 15% подходящих пациентов моложе 65 лет и в основном застрахованы частной страховкой. По его словам, частные страховщики в основном ждут решения CMS о покрытии, хотя некоторые из них могут решить принять решение о страховом покрытии раньше. По словам Ченга, Eisai предложит доплату людям, которые застрахованы в частном порядке.

«Существует больше гибкости и несколько подходов, чтобы предложить очень хороший доступ с очень, очень низкими затратами для этих людей», — сказал генеральный директор. У Эйсай есть программа бесплатного предоставления Leqembi для незастрахованных пациентов, отвечающих критериям приемлемости.

Чунг сказал, что ежегодная стоимость Leqembi в размере 26,500 18 долларов со временем должна снизиться. В настоящее время лечение проводится два раза в месяц, но Eisai разрабатывает поддерживающую схему, при которой пациенты будут получать одну ежемесячную дозу после первых XNUMX месяцев лечения.

«Еще не утверждено. Мы рассчитываем подать заявку на поддерживающую дозировку к концу следующего финансового года», — сказал Чунг. По его словам, поддерживающая дозировка снизит стоимость Лекемби примерно вдвое.

В январе CMS заявила, что расширит охват, если Eisai предоставит данные, которые ответят на вопросы о преимуществах Leqembi в замедлении снижения когнитивных функций и потенциальном вреде от побочных эффектов, таких как кровоизлияния в мозг.

«Одна из вещей, которую я хотел бы подчеркнуть, это то, что, как вы знаете, в этом конкретном классе [мы] действительно хотели получить больше информации, поскольку мы узнаем, что эти продукты собираются делать», — сказал администратор CMS Брукс-Ласур во вторник во время звонок с журналистами. «Но мы по-прежнему открыты для получения новых данных от производителей и сторонников».

Eisai говорит, что данные третьей фазы исследования отвечают на эти вопросы с высоким уровнем доказательности, сказал Ченг.

Политика покрытия Medicare вызывает споры. Ассоциация Альцгеймера, в декабрьском письме в CMS, призвал к полному и неограниченному освещению Лекемби. Роберт Эгге, главный политический директор ассоциации, сказал, что CMS впервые приняла упреждающее решение не покрывать будущий класс лекарств по умолчанию.

Политика Medicare проистекает из разногласий вокруг Aduhelm, другого препарата для лечения болезни Альцгеймера, разработанного Eisai и Biogen. FDA предоставило ускоренное одобрение этого лечения в 2021 году, несмотря на то, что независимые советники агентства заявили, что доказательства не демонстрируют, что оно замедляет болезнь. Три советника подал в отставку из-за решения FDA, расследование конгресса в декабре обнаружил, что одобрение Адухельма «изобилует нарушениями».

В апреле прошлого года Medicare решила ограничить покрытие всех моноклональных антител, нацеленных на мозговые бляшки, для лечения болезни Альцгеймера, пока не будет получено больше доказательств, демонстрирующих пользу для пациентов.

«Это неразумная политика, потому что нет причин, по которым они должны были делать это на основе класса», — сказал Эгге.

Американская академия неврологии, крупнейшая в мире ассоциация неврологов, сообщила Medicare в письме ранее в этом месяце, что среди ее экспертов существует консенсус в отношении того, что клиническое исследование третьей фазы Лекемби было хорошо спланировано, а данные были клинически и статистически значимыми.

Результаты клинических испытаний, опубликован в журнале New England Journal of Medicineобнаружили, что снижение когнитивных функций происходило на 27% медленнее в течение 18 месяцев у людей, получавших Лекемби, по сравнению с теми, кто не получал лечения. Но были также проблемы с безопасностью, поскольку у некоторых пациентов наблюдался отек мозга и кровотечение.

Смерть участника клинического испытания в районе Чикаго также могла быть связана с леканемабом. исследовательское письмо, опубликованное в New England Journal of Medicine в январе

Президент AAN д-р Орли Авитзур призвал CMS пересмотреть свои ограничения покрытия, чтобы обеспечить более широкий доступ для Лекемби, если лечение получит традиционное одобрение FDA.