Акции QURE стремительно растут после того, как FDA одобрило самый дорогой препарат в истории

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов только что одобрило свое самое дорогое лекарство — генную терапию гемофилии В от Карлайл Компании (CSL) и расширение Уникур (КУРЕ) — и акции QURE выросли в среду.

X

Следует также заметить, БиоМарин (БМРН) акции вспыхнули после того, как FDA заявило, что не будет проводить заседание консультативного комитета для обсуждения генной терапии гемофилии А. Эти консультанты дают необязательные рекомендации FDA после обсуждения преимуществ и рисков экспериментальных препаратов. Roctavian от BioMarin уже одобрен в Европе.

On сегодняшний фондовый рынок, акции QURE подскочили на 14.6% до 26.36. Это продлило рост акций после роста на 7.1% во вторник. Акции превысили точка покупки на уровне 25.91 из-за консолидации, согласно MarketSmith.com.

Акции BioMarin подскочили на 7.3% до 97.79. Это подтолкнуло акции BioMarin к выходу из кризиса. двойное дно с входом по 92.86.

Акции QURE: цена выше ожиданий

Вливание UniQure одобрено для пациентов с гемофилией B, которые в настоящее время проходят профилактический режим, называемый терапией фактором IX, или у которых в анамнезе были потенциально смертельные кровотечения или эпизоды серьезных кровотечений. Карлайл и UniQure надеются, что единовременная стоимость препарата составит 3.5 миллиона долларов.

Аналитики говорят, что одобрение — лучший сценарий для UniQure, компании, которая первоначально разработала Hemgenix, а затем стала партнером Carlisle на более поздних этапах. Этикетка не ограничивает терапию какой-либо конкретной группой пациентов и не включает предупреждение о «черном ящике».

«Учитывая неопределенность в отношении разрешений на генную терапию гемофилии и осторожность инвесторов, мы считаем, что это является большим плюсом для UniQure и ключевым фактором снижения рисков для этой истории», — заявила аналитик UBS Элиана Мерле в своем отчете в среду.

Ценник в 3.5 миллиона долларов превышает рекомендацию Института клинического и экономического обзора. Некоммерческая организация сказала, что больше всего генная терапия гемофилии было бы экономически эффективным в $ 2.5 млн. В отчете были рассмотрены цены от 2 до 3 миллионов долларов на основе комментариев руководителей.

Аналитик SVB Securities Джозеф Шварц сказал, что более высокая, чем ожидалось, цена, вероятно, связана с небольшой популяцией пациентов с гемофилией B. Тем не менее, он считает одобрение положительным для пациентов с частыми эпизодами кровотечения и необходимостью «обременительной профилактической терапии».

Пациенты будут находиться под наблюдением в течение трех часов после инфузии Hemgenix. Затем им нужно будет проходить еженедельный мониторинг в течение трех месяцев, чтобы следить за возможными осложнениями со стороны печени. Шварц отмечает, что профилактическое лечение с помощью фактора IX обычно проводят еженедельно.

«Мы считаем, что эти требования к мониторингу имеют смысл и будут рассматриваться как достойная жертва для вероятной либерализации факторной терапии, кровотечений и повреждений суставов в течение длительного времени», — сказал он в отчете.

Его рейтинг превосходит акции QURE.

Другие разработки UniQure в области генной терапии

По условиям соглашения, Carlisle будет отвечать за коммерциализацию Hemgenix. Взамен UniQure получит до 1.5 миллиарда долларов в виде дополнительных промежуточных платежей и роялти с продаж в диапазоне от среднего до 20%. UniQure также имеет права на производство.

«Мы рассматриваем одобрение как ключевое событие, снижающее риски будущих денежных потоков UniQure», — сказал Шварц. «Мы также считаем, что это является хорошим предзнаменованием для потенциального одобрения препарата BioMarin Roctavian при гемофилии А».

Одобрение также, вероятно, подтверждает усилия UniQure в других областях генной терапии. Инвесторы, вероятно, более осторожно относятся к работе компании с болезнью Гентингтона. У трех из 14 пациентов, участвовавших в исследовании UniQure, наблюдались серьезные побочные эффекты.

«Мы отмечаем, что обновление Фазы 1 и Фазы 2 по-прежнему запланировано на второй квартал 2023 года и может стать информативным катализатором для программы с первыми данными о функциональных возможностях (целях)», — сказал Мерл, аналитик UBS.

Она имеет рейтинг покупки акций QURE и повысила целевую цену до 42 с 40.

Следите за сообщениями Эллисон Гатлин в Twitter по адресу @IBD_AGatlin.

ВАМ ТАКЖЕ МОЖЕТ ПОНРАВИТЬСЯ:

Medtronic достигла двухлетнего минимума из-за квартального отставания, но аналитики ищут положительные моменты

Узнайте, почему раковый бизнес Gilead доводит акции до апогея

Получайте своевременные оповещения о покупке и продаже с помощью таблицы лидеров IBD

Акции, которые стоит покупать и наблюдать: ведущие IPO, акции с большой и малой капитализацией, растущие акции

Найдите лучшие долгосрочные инвестиции с долгосрочными лидерами IBD