Ginkgo наняла нового главу Biopharma, чтобы разрушить рынок генной и клеточной терапии

Клеточная и генная терапия может быть самым ожидаемым изобретением этого века. Для многих людей эти прорывы не могут произойти достаточно быстро: клеточная терапия может дать надежду людям с быстро прогрессирующим раком, вылечить генетические заболевания, такие как серповидноклеточная анемия, и, возможно, даже лечить распространенные заболевания, такие как болезни сердца и диабет. Однако прогресс идет медленно, и стоимость одного лечения может доходить до $ 3.5 миллионов, что делает их недоступными для большинства пациентов. Я поговорил с Бехзадом Махдави, новым руководителем отдела биофармацевтического производства и медико-биологических инструментов в Ginkgo Bioworks, который выступит с докладом на SynBioBeta 2023 г., Всемирная конференция по синтетической биологии, чтобы понять, что нужно сделать, чтобы сделать эти жизненно важные методы лечения более доступными.

Частично в высокой цене виновата традиционная модель разработки фармацевтических препаратов. Отрасль жестко регулируется, поэтому внедрение любых изменений занимает много времени и требует больших первоначальных инвестиций. Инновации могут сэкономить деньги в долгосрочной перспективе, но внедрение новых технологий сопряжено с определенным риском, и трудно понять, какую экономическую выгоду они могут обеспечить. Вот почему большинство фармацевтических компаний сосредотачиваются на улучшении процессов и операций, что может повысить эффективность на 10-20%. Но для того, чтобы сделать лечение клеточной и генной терапией более доступным, необходимы скачкообразные достижения в области биологии, чтобы снизить цену на порядки: «Улучшения в производственной сфере дают лишь незначительные выгоды», — говорит Махдави. «Нам нужно вернуться к биологии и лучше понять, как она работает. Синтетическая биология помогает нам в этом».

Гинкго Биоворкс зарекомендовала себя как платформа синтетической биологии, которая помогает своим клиентам разрабатывать продукты на биологической основе с использованием сконструированных организмов. Ginkgo сотрудничает с компаниями, охватывающими широкий спектр рынков от вкусы и ароматы в пищевые красители, культивируемые каннабиноиды, ингредиенты для ухода за кожей, материалы, и более. Но компания синтетической биологии не хочет ограничиваться ингредиентами. Гинкго расширил свою платформу до обширного биотерапевтического пространства, отсюда и назначение Махдави. Махдави приходит в Ginkgo с впечатляющим послужным списком коммерциализации новых методов лечения. Совсем недавно он занимал должность вице-президента по глобальным открытым инновациям в Catalent Pharma Solutions, а до этого почти 14 лет был вице-президентом по стратегическим инновациям в швейцарской компании-производителе Lonza. Теперь Махдави видит большой потенциал революционизировать отрасль за счет объединения биофармацевтики и синтетической биологии. «Pharma имеет устоявшуюся модель — и она хороша в том, что делает. Но настоящие улучшения должны быть сделаны в области биологии», — считает Махдави. «Это требует лучшего понимания биологии и высокопроизводительных методов клеточной инженерии».

Платформа Ginkgo представляет собой комплексное решение для терапевтической клеточной инженерии. Их многоэтажные лабораторные помещения под названием «литейные” – это биологические фабрики Ginkgo, оснащенные роботами и передовыми инструментами, позволяющими производить высокопроизводительную клеточную инженерию. Это означает, что гинкго может проводить скрининг сотен тысяч клеток и молекулярных соединений, чтобы идентифицировать наиболее многообещающие кандидаты в лекарства. Также наиболее рентабельным для производства в масштабе. Например, в партнерстве с Aldevron компания Ginkgo смогла увеличить объемы производства. в 10 раз с использованием клеточной инженерии и улучшения биологических процессов. «Это означает, что если вы хотите построить завод [для этого продукта], вы можете построить завод в 10 раз меньше, просто добившись улучшений в биологии», — говорит Махдави.

Ginkgo уже продемонстрировал первоначальный успех своей платформы. Во время пандемии COVID-19 Гинкго создал инициативу общественного здравоохранения, Концентрический от Гинкго, которая предоставляла услуги по тестированию для отслеживания новых очагов заражения. Что касается разработки вакцины, гинкго работал с Модерна быстро найти оптимальные процессы производства мРНК-вакцин. Помимо COVID-19, Ginkgo недавно объявила о других партнерствах в области биофармацевтики с Оптима, Селекта и Merck, а также приобретение Циркулярис, запатентованная платформа для скрининга РНК.

Основным направлением работы Махдави является потенциально целебная (и очень прибыльная) область клеточной и генной терапии. Одними из первых клеточных методов лечения, получивших одобрение FDA, были CAR Т-клеточная терапия для лейкемии, лимфомы и миеломы. В этом передовом методе лечения иммунные клетки пациента берутся из их собственной крови и изменяются в лаборатории путем добавления рецептора, который может нацеливаться на раковые клетки и уничтожать их. Это требует внесения точных генетических изменений в живые клетки, что не так просто. Вот почему лечение CAR T стоит в среднем от 700,000 до 1 миллионов долларов, и большая часть стоимости сегодня приходится на производство этих модифицированных CAR Т-клеток. Мы прошли долгий путь в нашей способности конструировать клетки. Тем не менее, сотовая архитектура по-прежнему остается черным ящиком, что делает создание этих новых модальностей таким сложным.

В настоящее время проведено более 1,000 клинических испытаний клеточной и генной терапии. зарегистрированы на ClinicalTrials.gov, но на сегодняшний день одобрено только 14. Большинство этих испытаний все еще находятся на фазах 1 или 2, а это означает, что они еще далеки от коммерциализации. Учитывая, насколько низок процент успешных одобрений FDA, эти потенциальные лекарства, скорее всего, никогда не поступят на рынок. Вот почему инвестиции на ранних стадиях в поиск наилучших возможных целей так важны для разработки успешных методов лечения: «Мы сосредоточены на производстве оптимальным способом, но не на производстве самого оптимального лекарства», — говорит Махдави. Инструменты и рабочие процессы синтетической биологии предназначены для управления сложной биологией, увеличивая шансы на успех, когда речь идет о разработке эффективных клеточных методов лечения.

Были достигнуты значительные успехи в высокопроизводительных инструментах для инженерной биологии, которые могут снизить стоимость и сроки разработки новых клеточных и генных методов лечения. Гинкго продемонстрировал, что они могут строить вокруг 10,000 XNUMX библиотек Т-клеток CAR и посмотреть, какие из них являются наиболее перспективными кандидатами. Например, они обнаружили подгруппу клеток, которые гораздо более устойчивы к истощению и потенциально могут быть использованы для разработки лечение солидных опухолей. Использование преимуществ высокопроизводительной клеточной инженерии в сочетании с биоинформатикой может увеличить количество попаданий в цель для каждой новой цели: «Десять лет назад сказать: «Я посмотрю на 10,000 1 конструкций CAR T» было мечтой. , но сегодня посмотреть даже XNUMX миллион конструктов не помеха», — сказал Махдави.

Биофармацевтическим компаниям гораздо сложнее добиться такого высокопроизводительного масштабирования без значительных инвестиций в новейшие технологии для обновления всей своей инфраструктуры исследований и разработок. Вот почему партнерство с компаниями, занимающимися синтетической биологией, которые обладают специальным опытом в этой области, может принести биофармацевтике значительную экономию. «В конце концов, речь идет о том, как получить оптимальный продукт и оптимальные условия производства в кратчайшие сроки — и это то, что гинкго привносит в биофармацевтику», — сказал Бехзад. Он предвидит, что синтетическая биология может систематически прервать процесс разработки биофармацевтических препаратов и помочь людям гораздо быстрее получать жизненно важные методы лечения.

Спасибо Катя Тарасова для дополнительных исследований и отчетов по этой статье. Я основатель SynBioBeta, и некоторые из компаний, о которых я пишу, в том числе Ginkgo Bioworks, являются спонсорами проекта. Конференция SynBioBeta и еженедельный дайджест.

Источник: https://www.forbes.com/sites/johncumbers/2022/12/15/ginkgo-has-hired-a-new-head-of-biopharma-to-disrupt-the-gene-and-cell- рынок терапии/